Colite ulcerosa, parere positivo del Chmp per tofacitinib

Qualche giorno fa, il Chmp dell’Ema ha espresso parere positivo, raccomandando tofacitinib citrato 10 mg  e 5 mg due volte al giorno (BID) per il trattamento della colite ulcerosa attiva di grado da moderato a severo in pazienti adulti che hanno manifestato una risposta inadeguata, o che non rispondono più ai trattamenti o che sono intolleranti alle terapie convenzionali o a quelle con agenti biologici.

Il parere del Chmp sarà ora inviato alla Commissione Europea (CE) per la decisione finale. Se approvato, tofacitinib sarà il primo e unico inibitore delle Janus chinasi (JAK) ad essere indicato nell’Unione Europea per il trattamento della colite ulcerosa attiva di grado da moderato a severo in pazienti adulti.

La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica intestinale molto spesso debilitante. Circa 2,1 milioni di persone ne sono affette in Europa. La tipica sintomatologia che affligge i pazienti con colite ulcerosa comprende: episodi ricorrenti di dolore addominale e diarrea muco-ematica con conseguente perdita di peso, e con il rischio di colectomia nel 5-20% dei casi.

Questa patologia ha un notevole impatto sulla vita quotidiana in particolare sull’attività lavorativa, sulla vita sociale e su quella familiare. Colpisce uomini e donne in egual misura e di solito si manifesta in giovani adulti di età compresa tra 15 e 30 anni, con un secondo picco di incidenza, tipicamente tra i 50 e i 70 anni.

Nel commentare il parere positivo, il professor Silvio Danese, responsabile del Centro di ricerca e cura per le malattie infiammatorie croniche intestinali (IBD) presso il dipartimento di Gastroenterologia all’Humanitas Research Hospital di Rozzano,  e presidente eletto della European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO), ha dichiarato: “Come gastroenterologo, osservo ogni giorno le conseguenze negative, sia dal punto di vista fisico che mentale, sui pazienti affetti da questa patologia. L’efficacia che tofacitinib ha mostrato sui principali sintomi della malattia offre ai medici un’alternativa terapeutica orale e un’opzione in più”.

Il parere positivo del Chmp si è basato sui dati dei tre studi registrativi  del programma di sviluppo clinico di fase 3 denominato Oral Clinical Trials for tofAcitinib in ulceratiVE colitis (OCTAVE Induction1, OCTAVE Induction 2, and OCTAVE Sustain), e di OCTAVE Open, studio di estensione in aperto ancora in corso.

Tofacitinib è un inibitore delle Janus chinasi (JAK), approvato in oltre 80 paesi al mondo, inclusa l’Europa, per il trattamento dell’artrite reumatoide (AR) attiva da moderata a severa. Negli Stati Uniti e in Russia tofacitinib è anche approvato per il trattamento dell’Artrite Psoriasica attiva (PsA) in pazienti adulti che hanno avuto una risposta inadeguata o che sono intolleranti  al metotrexato o ad uno o più farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARDs).

Tofacitinib è stato recentemente approvato negli Stati Uniti, in Russia e in Giappone per la colite ulcerosa attiva di grado da moderato a severo.