Malattia di Castleman - L'approccio unico del CDCN per accelerare la ricerca

Qual è la storia del CDCN?

Il CDCN è stato fondato nel 2012 dal Dr. David Fajgenbaum e dal Dr. Frits van Rhee per l'urgente necessità di far progredire la ricerca e migliorare la gestione dei pazienti con MC.

Il Dr. David Fajgenbaum stesso soffre della forma idiopatica multicentrica della MC. Quando ebbe una ricaduta mentre prendeva l'unico farmaco disponibile, si rese conto che era improbabile che la comunità medica facesse progressi in tempo per curarlo. Si è poi unito al dottor Frits van Rhee per creare il CDCC per accelerare la ricerca su scala internazionale e ha iniziato a condurre lui stesso delle ricerche sulla malattia.

Con il sostegno di pazienti, familiari, medici, ricercatori, volontari e donatori, il CDCN ha sviluppato una strategia per raccogliere le piste di ricerca più promettenti e reclutare ricercatori per continuare il lavoro. 

Il CDCN sta anche lavorando sul riposizionamento dei farmaci e studiando il ruolo potenziale delle specialità approvate dalla FDA* in varie malattie rare con poche o nessuna opzione di trattamento, come la malattia di Castleman.

*US Food and Drug Administration, equivalente all'Agenzia Italiana del Farmaco.

Quali sono le sfide che il CDCN ha affrontato per far progredire la ricerca?

La creazione del CDCN è nata dall'identificazione di diversi fattori che stavano ostacolando l'avanzamento della ricerca sulla MC.

Tra questi ostacoli, c'era una mancanza di collaborazione tra medici e ricercatori nelle loro varie attività. In secondo luogo, la mancanza di consenso sui criteri diagnostici combinata con una generale mancanza di comprensione della malattia ha portato a molta confusione e disinformazione sulla malattia e le sue manifestazioni.

Più in generale, l'approccio della ricerca biomedica non è ottimale nel contesto della MC. La ricerca non è condotta come parte di una strategia globale e i progetti non si basano necessariamente su altri lavori in corso o precedenti. Ci sono pochi strumenti di comunicazione per i ricercatori per connettersi l'un l'altro e la competizione per il finanziamento della ricerca lavora contro un approccio collaborativo.

Infine, i pazienti spesso non sono inclusi nelle discussioni sulla ricerca, anche se sono al centro del lavoro e degli studi clinici.

Quale approccio ha adottato il CDCN per ottimizzare il processo di ricerca sulla malattia di Castleman?

Il CDCN ha ideato un modello in 8 fasi per costruire una comunità, dare priorità agli obiettivi, accelerare la ricerca e gli studi clinici e diffondere le informazioni ai pazienti e ai professionisti della salute.

Fonte: CDCN

Questo approccio ha riunito medici e ricercatori di tutto il mondo e ha creato un comitato consultivo scientifico di portata internazionale.

È emersa anche una rete di pazienti e nel 2020 la comunità CDCN contava oltre 1200 pazienti e parenti.

Grazie a questa comunità di pazienti ed esperti, il CDCN è stato in grado di raccogliere e dare priorità ai vari studi di ricerca per costruire un'agenda di ricerca internazionale.

Questa prioritizzazione del lavoro ci permette di rispondere alle priorità dei pazienti e di organizzare la distribuzione dei finanziamenti e delle risorse assegnate a ciascun progetto. 

Una raccolta di fondi mirata viene poi effettuata sotto forma di eventi e galà, donazioni individuali e partnership con attori privati o fondazioni.

I pazienti e i medici di tutto il mondo sono anche coinvolti nella raccolta di campioni e dati medici necessari per la ricerca e sono anche sollecitati per gli studi clinici.

Per saperne di più, leggete il nostro articolo sulla donazione di campioni biologici nella ricerca sulla malattia di Castleman.

Durante gli studi, il CDCN aiuta a coordinare i vari collaboratori e stabilisce gli accordi di ricerca. 

Una volta completato lo studio, i dati vengono analizzati, sintetizzati e pubblicati per condividere queste nuove conoscenze con la comunità scientifica internazionale.

Quali sono i principali progressi del CDCN?

Dalla sua creazione, il CDCN ha fatto enormi progressi nell'accelerare la ricerca coinvolgendo pazienti, parenti, clinici e ricercatori, ed è stato riconosciuto come un modello per le organizzazioni di ricerca sulle malattie rare.

Attraverso questa iniziativa, più di 800 medici e ricercatori di 65 paesi diversi sono stati collegati. Questa collaborazione su larga scala ha portato all'analisi di più di 1.000 campioni biologici di pazienti in oltre 40 studi in corso o completati, con il risultato di più di 30 pubblicazioni che sono state divulgate alla comunità scientifica.

I ricercatori del CDCN hanno dato contributi significativi alla conoscenza della MC. Tra questi progressi ci sono:

• La descrizione di un nuovo modello di consenso della malattia.
• La creazione di un codice CIM-10 unico per la MC in modo che possa essere facilmente identificata dai sistemi di assicurazione sanitaria.
• L'istituzione dei primi criteri diagnostici per la forma idiopatica multicentrica.
• La pubblicazione delle prime linee guida di trattamento per la malattia idiopatica multicentrica.
• La scoperta di un nuovo bersaglio terapeutico per la forma unicentrica.
• La scoperta di un nuovo bersaglio terapeutico per la forma idiopatica multicentrica.
• L'inizio di uno studio clinico per la MC idiopatica multicentrica refrattaria al trattamento.

Per maggiori informazioni, consultate il nostro articolo sul progresso della ricerca nella MC. 

Il successo del CDCN si basa anche sulla partecipazione attiva dei pazienti e delle loro famiglie. La raccolta delle cartelle dei pazienti attraverso il registro ACCELERATE ha permesso di registrare i dati clinici di più di 360 pazienti, che vengono analizzati per valutare l'efficacia dei trattamenti e per studiare l'evoluzione della malattia. Inoltre, le donazioni di sangue e tessuti di più di 120 pazienti registrati nella biobanca sono utilizzate per sostenere numerosi studi di ricerca. 

Il CDCN ha cambiato radicalmente il ritmo della ricerca sulla MC. Negli ultimi 7 anni, il CDCN ha speso oltre 1 milione di dollari per la ricerca che ha portato a oltre 7 milioni di dollari in finanziamenti aggiuntivi. 

Quali sono le priorità del CDCN?

• Sostegno e coinvolgimento dei pazienti e delle loro famiglie
• Ricerca collaborativa sulle diverse forme di MC
• Espandere il registro ACCELERATE e la biobanca
• Organizzare eventi di sensibilizzazione e campagne di raccolta fondi 
• Sensibilizzare ed educare la comunità medica
• L'avvio di studi clinici
• Ottenere partenariati 
• Creare materiali di comunicazione e scrivere pubblicazioni
• Reclutamento di volontari
• Applicare l'approccio di ricerca collaborativa del CDCN ad altre malattie rare

Per andare oltre:

Non esitate a visitare il sito del CDCN (Castleman Disease Collaborative Network) per maggiori informazioni. Questo sito è disponibile solo in inglese.

Potete anche unirvi al forum "Malattia di Castleman" su Carenity per condividere la vostra esperienza, trovare supporto e scambiare informazioni con altri pazienti o parenti di pazienti.

Se siete interessati a far sentire la vostra voce, vi aspettiamo! Condividete la vostra esperienza (diagnosi, percorso...) con la malattia di Castleman con i nostri membri. Volete testimoniare? Contattateci a questo indirizzo: contact@carenity.com

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