Stati Uniti: Via libera per un trattamento innovativo contro una malattia genetica rara.

New York, 11 agosto 2018 (AFP) - Il gruppo americano Alnylam ha annunciato avere ricevuto l'autorizzazione delle autorità americane per commercializzare un trattamento contro una malattia genetica rara che colpisce le funzioni cardiache e riduce la speranza di vita delle persone affette.

La FDA, l'agenzia americana del farmaco, "ha approvato Onpattro", il cui nome commerciale è Patisiran, nei pazienti adulti, si rallegra, in un communicato pubblicato nella notte dal venerdì al sabato, la biotech basata a Cambridge (Massachusetts, nord est) la quale ha sviluppato questo trattamento in collaborazione con la casa farmaceutica francese Sanofi.

Il gruppo americano precisa che questo ok è il primo dato ad un trattamento di una nuova categoria di farmaci: la terapia con RNA interferente (RNAi), un meccanismo naturale che riduce al silenzio un gene difettoso.

In questo caso, il Patisiran serve a curare l'amiloidosi ereditaria da transtiretina, che può rendere invalido, ridurre la speranza di vita e fare declinare le funzioni cardiache, enumera Alnylam. Il costo del trattamento è comunque esorbitante, 450 000 dollari all'anno per paziente. Le dosi sono somministrate in funzione del peso del malato, ciò che può far variare il costo per paziente.

Per permettere ad un gran numero di pazienti di poter richiedere trattamenti, Alnylam ha creato partenariati con ospedali ai quali offre sconti e si è impegnato a rimborsare i pazienti in caso di inefficienza del trattamento. Il prezzo è online con la maggior parte dei trattamenti innovativi commercializzati negli ultimi anni, in particolare quelli che curano le malattie rare.

Tuttavia rischia di suscitare polemiche nel momento in cui il presidente americano Donald Trump fa pressione sull'industria farmaceutica per diminuire i prezzi dei farmaci, che costano di più negli Stati Uniti che in Europa ad esempio. Circa 50 000 persone sono affette dall'amiloidosi ereditaria da transtiretina nel mondo, stima la biotech, che ha iniziato la ricerca sul suo trattamento nel 1998 e ha speso quasi 2,5 miliardi di dollari per svilupparlo.