Malattia di Castleman: "Continueremo la ricerca di un trattamento finché tutti i pazienti con la malattia di Castleman potranno vivere una vita piena!"

Buongiorno Mary, hai accettato di testimoniare per Carenity e ti ringraziamo.

Prima di tutto, potresti presentarti in poche righe?

Sono il direttore esecutivo del CDCN (Castleman Disease Collective Network). Ho iniziato a lavorare con il dottor David Fajgenbaum e il team come volontario nel 2014. Vivo nella zona di Philadelphia con mio marito e mia figlia di 4 mesi. 

Per maggiori informazioni sul CDCN, consultate il nostro articolo: 
"Malattia di Castleman - L'approccio unico del CDCN per accelerare la ricerca"

Qual è il tuo percorso e la tua posizione all'interno del CDCN? Con chi lavori e perché ti sei unita al CDCN?  

Ho iniziato a lavorare con il team del CDCN alla fine del mio MBA, quando ero già in finanza da diversi anni. Sono venuta a conoscenza del lavoro svolto nella ricerca sulla malattia di Castleman attraverso la mia vicina di casa, che è stata la mia migliore amica negli ultimi 3 anni. Il fidanzato di Caitlin all'epoca era molto malato e sebbene avesse viaggiato per vedere molti medici e fosse lui stesso uno studente di medicina, non riusciva a trovare una diagnosi.  

Sono il direttore esecutivo del CDCN, avendo ricoperto diverse posizioni oltre al mio lavoro con una società di fondi comuni. 

Quali sono i tuoi compiti e le tue attività quotidiane al CDCN? 

La ricerca è al centro di tutto ciò che facciamo. Non sono uno scienziato, ma aiuto a raccogliere fondi e consapevolezza che permettono una ricerca ad alto impatto. Questo viene fatto attraverso sovvenzioni, partenariati e individui. Lavoro in collaborazione con il nostro manager dei pazienti, Mileva Repasky, per fornire programmi e opportunità di impegno per la nostra comunità di pazienti e parenti. Il nostro approccio centrato sul paziente è molto importante per quello che facciamo! 

Leggete la testimonianza di Mileva cliccando sul seguente link: 
Malattia di Castleman: "Sto dedicando la mia vita a trovare una cura per mia figlia e a difendere gli interessi di tutti i pazienti"

Dal tuo punto di vista personale, qual è il o i risultati più importanti a cui hai contribuito nella tua esperienza con il CDCN che puoi condividere con noi?  

I risultati più importanti del CDCN a cui ho contribuito sono legati alla raccolta di fondi e alla costruzione della comunità. Abbiamo implementato un programma per i grandi donatori e creato un gala annuale per la raccolta di fondi (di solito si tiene faccia a faccia a Philadelphia). Abbiamo appena tenuto il nostro 7° evento annuale ed è incredibile quanto sia cambiato dal nostro primo anno! In termini di costruzione della comunità, sono orgoglioso delle partnership che abbiamo stabilito con organizzazioni come la Chan Zuckerberg Initiative, EUSA Pharma e Medidata Solutions. Ognuno di questi gruppi è molto importante per il nostro lavoro al CDCN, che consiste nell'aiutare i pazienti e trovare le cure! 

Qual è il tuo impegno personale nei confronti dei pazienti?     

Il nostro seminario dei pazienti e delle persone care (Patient and Loved One Summit) è uno dei miei giorni preferiti dell'anno! Amo passare il tempo con i pazienti e le famiglie che sono stati toccati dal nostro lavoro. La maggior parte della nostra comunità è sparsa negli Stati Uniti e nel mondo. E' meraviglioso passare un fine settimana insieme per riconnettersi con coloro che hanno collaborato con noi per creare programmi e campagne di sensibilizzazione e che ora sono i miei amici. È anche meraviglioso incontrare nuovi pazienti e le loro famiglie e costruire queste relazioni. È davvero speciale quando i pazienti diventano parte della nostra squadra e contribuiscono ai nostri obiettivi per l'intera comunità. Abbiamo fantastici pazienti! 

Fonte: CDCN

Come possono i pazienti essere coinvolti e far parte del processo e delle attività del CDCN?  

Il CDCN non avrebbe potuto ottenere ciò che ha fatto senza il coinvolgimento dei pazienti. E ci sono molti modi per essere coinvolti! I pazienti possono donare campioni biologici per la ricerca, unirsi al registro, raggiungere la comunità, raccogliere fondi, aumentare la consapevolezza e partecipare al nostro seminario annuale per pazienti e famiglie. 

Se volete saperne di più, consultate il nostro articolo:
"Malattia di Castleman - Come contribuire alla ricerca?"

Puoi dirci di più sugli studi clinici condotti dal CDCN?

Attualmente c'è una sperimentazione clinica finanziata dalla FDA (Food and Drug Administration) negli Stati Uniti per il sirolimus, un farmaco che è stato usato aneddoticamente con successo nei pazienti con la malattia di Castleman. L'Università della Pennsylvania e l'Università dell'Arkansas per le scienze mediche hanno lanciato questo studio clinico. È aperto ai pazienti con malattia di Castleman multicentrica idiopatica (iMCD) che non sono migliorati sufficientemente con la terapia anti-IL6 (siltuximab o tocilizumab) o che hanno recidivato.  

Per maggiori informazioni su questo studio (pagina in inglese): https://cdcn.org/physicians-researchers/clinical-trials/  

Una sperimentazione clinica è anche in corso e sta reclutando presso il Peking Union Medical College Hospital di Pechino, in Cina. Questa sta esplorando l'efficacia e la sicurezza dei farmaci bortezomib, ciclofosfamide e desametasone (regime BCD). Lo studio è aperto ai pazienti con nuova diagnosi di iMCD.

Per maggiori informazioni su questo studio (pagina in inglese): https://cdcn.org/news/new-chinese-castleman-disease-network-holds-launch-meeting/

Quali benefici personali trae dalla tua esperienza al CDCN?

Amo il fatto che il CDCN sia un modo per me di avere un impatto diretto sulla sanità e sulle persone con malattie rare. Sono appassionata del nostro approccio di rete collaborativo, che innova il modo in cui funziona il processo di ricerca e permette scoperte più rapide per i pazienti. Odio l'inefficienza, e abbiamo fatto grandi passi avanti nell'organizzare la comunità e nel dare priorità strategica al lavoro per raggiungere i nostri obiettivi il più rapidamente possibile. 

Cosa speri di ottenere a lungo termine all'interno del CDCN? 

Spero che troveremo opzioni di trattamento per tutti i pazienti con Castleman. Attualmente, i trattamenti approvati funzionano solo in un paziente su tre. Continueremo la ricerca di un trattamento finché tutti i pazienti con la malattia di Castleman potranno vivere una vita piena, lunga e di qualità!    

Quali sono le ultime novità del CDCN e quali sono i tuoi prossimi progetti?  

Uno dei progetti più recenti, al di fuori della ricerca di laboratorio, è il crowdsourcing dell'agenda internazionale di ricerca sulla malattia di Castleman. Il CDCN ha pubblicato il suo approccio di rete collaborativa che è un modello per far progredire la ricerca centrata sul paziente. In questo modello, coinvolgiamo l'intera comunità di pazienti, familiari, medici e ricercatori per condividere idee/domande e dare priorità agli studi di ricerca che il CDCN finanzierà. 

In secondo luogo, abbiamo collaborato con l'iniziativa Chan Zuckerberg per creare una tabella di marcia per le organizzazioni di malattie rare per perseguire il riposizionamento dei farmaci (come il CDCN ha fatto con il sirolimus). Speriamo che questo lavoro vada a beneficio di coloro che, nella comunità delle malattie rare, non hanno un'opzione di trattamento efficace.  

Per maggiori informazioni, consultate il nostro articolo:
"Il riposizionamento dei farmaci nella malattia di Castleman"

Che consiglio daresti a un paziente con una nuova diagnosi di malattia di Castleman?  

Come paziente con una nuova diagnosi, è importante per voi o per una persona cara conoscere le ultime raccomandazioni per la diagnosi e il trattamento. Vi incoraggio anche a farvi coinvolgere nella lotta contro la malattia di Castleman. Questo può avvenire donando un campione di sangue o di tessuto da utilizzare per la ricerca, partecipando al nostro studio ACCELERATE e condividendo la vostra cartella clinica in modo che possiamo imparare dai modelli visti in molti pazienti con la malattia di Castleman, o partecipando al nostro seminario annuale per pazienti e familiari. Potete anche unirvi alla nostra rete per ricevere aggiornamenti, aiutare a raccogliere consapevolezza e fondi per la ricerca ad alto impatto, e condividere la vostra storia come guerriero Castleman! 

Come pensi che un social network come Carenity possa aiutare i pazienti con la malattia di Castleman?    

È molto importante per i pazienti con malattie rare essere in grado di connettersi con altri pazienti e con i loro parenti che ne sono affetti. I social network sono un ottimo modo per raggiungere persone di tutto il mondo, per imparare dalle loro esperienze e per sostenersi a vicenda.  

Come si inserisce la vostra partnership con Carenity nell'approccio del CDCN?    

Gran parte del nostro lavoro consiste nel sostenere i pazienti all'interno della nostra rete globale. Anche se abbiamo sede negli Stati Uniti, vogliamo beneficiare tutti i pazienti in tutto il mondo, sia attraverso le informazioni e le risorse, la ricerca di esperti locali o il collegamento con altri pazienti di Castleman. La partnership del CDCN con Carenity ci permette di raggiungere più pazienti in Europa e di condividere ricerche e conoscenze sulla loro malattia.  

Grazie mille a Mary per la sua testimonianza! 

Questa testimonianza vi è stata utile? 

Condividete i vostri sentimenti e le vostre domande con la comunità nei commenti qui sotto! 

Forza a tutte e tutti!