Quali strade di ricerca si stanno percorrendo per certe malattie rare?

Questo articolo è lontano dall'essere un elenco completo di tutti i candidati farmaci che vengono testati in tutto il mondo per queste sei malattie. La ricerca è attiva e molti prodotti sono in sperimentazione clinica. Nel corso di queste prove, alcune piste saranno senza dubbio abbandonate a causa della mancanza di efficacia del farmaco sperimentale, o della sua tossicità. Ma anche l'uso di alcuni altri farmaci sarà approvato e migliorerà il trattamento dei pazienti. 

In generale, i farmaci non sono sviluppati principalmente per le malattie rare. Piuttosto, si ipotizza che i farmaci che sono efficaci nelle malattie affini possono essere efficaci anche nelle malattie rare, e vengono poi studiati in studi clinici in queste ultime. 

Pemfigoide bolloso 

Come spiegato nell'articolo "Pemfigoide bolloso: capire tutto", il trattamento di questa malattia con corticosteroidi dà di solito risultati molto soddisfacenti. Se questo non è il caso, il medico può prescrivere degli immunosoppressori. Gli immunosoppressori sono farmaci che inibiscono il sistema immunitario e sono quindi efficaci contro le malattie autoimmuni. 

La ricerca scientifica si concentra principalmente sull'uso di anticorpi monoclonali con attività immunosoppressiva nel pemfigoide bolloso, che sono stati dimostrati in altre malattie. Gli anticorpi monoclonali sono una famiglia di farmaci biologici con obiettivi molto specifici, in questo caso un componente del sistema immunitario. In questo modo, l'attività del sistema immunitario viene ridotta, controllando così la malattia autoimmune. Per esempio, omelizumab, ustekinumab e dupilumab sono anticorpi monoclonali attualmente valutati in studi clinici per la loro efficacia nel pemfigoide bolloso.

Dermatomiosite

Nella dermatomiosite, come nel pemfigoide bolloso, il medico prescrive una terapia a base di corticosteroidi e talvolta un immunosoppressore. Ma questa malattia è spesso refrattaria al trattamento. 

Gli scienziati e i medici stanno esplorando l'efficacia degli anticorpi monoclonali (ad esempio ravulizumab) e dei farmaci antinfiammatori di nuova generazione (ad esempio tofacitinib, baricitinib). L'infiammazione è un insieme di fenomeni che sostiene la risposta immunitaria, in questo caso la risposta autoimmune dannosa; diminuendo l'infiammazione, si spera di sedare la dermatomiosite. 

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Polimiosite 

La polimiosite è molto simile alla dermatomiosite, tranne che la polimiosite colpisce i muscoli mentre la dermatomiosite colpisce i muscoli e la pelle, in generale. Entrambe le malattie sono trattate in modo simile, e ci sono linee di ricerca che si sovrappongono. Molti studi clinici stanno valutando l'efficacia di un nuovo trattamento in entrambe le malattie allo stesso tempo. 

Miastenia grave (o miastenia gravis)

Un'altra rara malattia autoimmune, la miastenia grave, è trattata con corticosteroidi e/o immunosoppressori e, come per le malattie di cui sopra, gli anticorpi monoclonali (ad esempio nipocalimab) e i farmaci antinfiammatori (ad esempio tolebrutinib) sono le principali vie di ricerca. 

In particolare, si stanno studiando farmaci che hanno come obiettivo gli autoanticorpi, cioè gli anticorpi erroneamente prodotti dal corpo contro il corpo stesso. Il nipocalimab è uno di questi farmaci, così come l'efgartigimod, che ha mostrato risultati promettenti in un recente studio clinico. 

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Polineuropatie demielinizzanti infiammatorie croniche 

Questo gruppo di malattie molto simili è trattato con corticosteroidi, immunoglobuline polivalenti (un farmaco che equilibra il sistema immunitario), plasmaferesi (spurgo del sangue), o più raramente con immunosoppressori. 

Molti degli studi clinici in queste malattie si concentrano sulle immunoglobuline polivalenti. Per esempio, quelli che vengono iniettati per via sottocutanea sono confrontati in termini di efficacia con quelli che vengono iniettati per via endovenosa; la via sottocutanea permette un'iniezione più comoda e una maggiore durata del farmaco. Inoltre, i ricercatori stanno studiando i benefici degli antiossidanti. Questi prodotti, come l'acido lipoico, potrebbero accompagnare il trattamento abituale. Gli antiossidanti potrebbero stabilizzare il funzionamento dei nervi.  

Anemia emolitica autoimmune con autoanticorpi caldi 

La terapia con corticosteroidi è il trattamento principale per questa malattia. 

Come nella maggior parte delle malattie autoimmuni, gli anticorpi monoclonali sono una delle principali aree di ricerca. Inoltre, il parsaclisib, un nuovo farmaco usato in alcuni tipi di cancro, viene testato per la sua inibizione delle cellule B. I linfociti B sono le cellule che producono tutti gli anticorpi, compresi gli autoanticorpi "caldi". Inibendoli si riduce la produzione di autoanticorpi, frenando così la malattia. 

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